Пациенты с болезнью Фабри ждут эффективное инновационное лекарство
Это редкое наследственное заболевание, относящееся к группе сфинголипидозов, которое вызвано генетически определенным дефицитом одного из ферментов. Он приводит к накоплению в клетках различных органов соединений, вызывающих множественные поражения.